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CRISPR基因編輯療法使血清中的轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白水平平均下降87%

來源:科技日報

美國IntelliaTherapeutics公司(NTLA)和再生元公司的科學(xué)家在最新一期《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上撰文稱,治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變多發(fā)神經(jīng)病(ATTR)的CRISPR基因編輯療法NTLA-2001在Ⅰ期臨床試驗中取得積極結(jié)果:單劑NTLA-2001導(dǎo)致血清中的轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白(TTR)水均下降87%,最大可達(dá)96%。這是首批支持體內(nèi)CRISPR療法安全和效果的臨床數(shù)據(jù),有望開啟醫(yī)學(xué)新時代。

由于TTR基因發(fā)生特定突變,ATTR患者的神經(jīng)和心臟等組織內(nèi)會產(chǎn)生錯誤折疊的TTR并不斷積聚,危及生命。而NTLA-2001是一款在體內(nèi)進(jìn)行基因編輯的創(chuàng)新療法,利用非病毒脂質(zhì)納米顆粒(LNP)遞送,通過降低血清中TTR的濃度來治療ATTR。

經(jīng)過體內(nèi)外研究后,NTLA-2001首次被用于ATTR患者的體內(nèi)基因編輯。在Ⅰ期臨床試驗中,有6名ATTR患者接受了這一基因編輯療法,其中3名接受劑量為0.1mg/kg的NTLA-2001治療,另外3名接受劑量為0.3mg/kg的NTLA-2001的治療。

接受治療第28天的檢測顯示,NTLA-2001能夠降低患者血清中的TTR水,而且,劑量越高效果越明顯:0.1mg/kg劑量組TTR均下降52%(47%—56%);0.3mg/kg劑量組均下降87%(80%—96%)。而且,NTLA-2001表現(xiàn)出良好的安全,沒有發(fā)現(xiàn)嚴(yán)重不良事件和肝臟問題。

研究人員指出,與之形成對比的是,目前治療伴有多發(fā)神經(jīng)病的ATTR患者的標(biāo)準(zhǔn)療法通常只能將TTR水降低80%,而且患者需要長期接受治療。

此外,研究人員表示,體內(nèi)CRISPR基因編輯系統(tǒng)令人擔(dān)心的一點是,基因編輯系統(tǒng)可能會對靶點序列以外的基因組序列進(jìn)行編輯,從而引入有害突變——所謂“脫靶效應(yīng)”,但實驗結(jié)果顯示,治療劑量的NTLA-2001并未產(chǎn)生“脫靶效應(yīng)”。

NTLA總裁兼首席執(zhí)行官約翰·雷納德博士說:“這些臨床數(shù)據(jù)首次表明,我們可能通過單次靜脈注射CRISPR系統(tǒng),在患者體內(nèi)精準(zhǔn)編輯靶細(xì)胞,從而治療遺傳疾病,為使用這一療法治療其他遺傳疾病打開了大門。”

美國生物制藥網(wǎng)站指出,盡管這是一個令人鼓舞的證明,但這些初步數(shù)據(jù)還沒有回答CRISPR面臨的許多最緊迫的問題:目前尚不清楚研究人員觀察到的效果會持續(xù)多久,也不清楚隨著更多患者接受治療,效果是否會有所不同,此外,基因編輯的長期安全后果也不得而知。

總編輯圈點

這是一個里程碑式的事件——首個人體內(nèi)CRISPR基因編輯臨床試驗結(jié)果公布,而且療法安全有效。文中開展這項研究的公司之一IntelliaTherapeutics就是諾獎得主詹妮弗·杜德娜創(chuàng)辦的。NTLA-2001通過非病毒脂質(zhì)納米顆粒遞送,可以特異敲除TTR基因,從而降低TTR蛋白的表達(dá)。試驗結(jié)果令人振奮,但也不能因此就過于樂觀。畢竟受試病人并不多,而且長期效果還有待觀察。不過,至少試驗證明,NTLA-2001具有在短期給藥情況下中止和逆轉(zhuǎn)ATTR的潛力。對患者來說,“潛力”二字,就已經(jīng)足夠珍貴。

標(biāo)簽: CRISPR 基因編輯 療法 血清 甲狀腺 素蛋白

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